Negli Stati Uniti l’azienda “Unravel Biosciences”, nata dall’Università di Harvard (Boston, Massachusetts) e specializzata nell’impiego dell’intelligenza artificiale in ambito biomedico e terapeutico, ha avviato un’importante collaborazione con l’istituto di ricerca “Laboratori Jackson” (Bar Harbor, Maine), pioniere nella scoperta di soluzioni genomiche per trattare le malattie complesse. La prima sindrome studiata nell’ambito della cooperazione sarà proprio l’Emiplegia Alternante dell’Infanzia (AHC), con l’obiettivo di accelerare l’identificazione di una molecola candidata per lo sviluppo clinico di un farmaco che curi questa patologia rara.
Piattaforma “BioNAV™”
Grazie alla piattaforma proprietaria “BioNAV™”, che sfrutta sofisticati sistemi di intelligenza artificiale, “Unravel Biosciences” è in grado di sviluppare analisi computazionali avanzate di set di dati multimodali combinando con un’efficienza senza precedenti l’individuazione di farmaci con lo screening preclinico e la stratificazione dei pazienti. L’innovazione tecnologica andrà così a supportare l’esperienza dei “Laboratori Jackson” nella realizzazione dei modelli animali impiegati negli studi preclinici, consentendo di identificare con più precisione e velocità nuovi trattamenti farmacologici con una riduzione di tempi, costi e rischi. In prima istanza saranno studiati farmaci già approvati dagli enti regolatori che hanno il potenziale per essere “reimpiegati” in altre malattie (drug repurposing), facilitando una rapida transizione alla sperimentazione clinica e un impatto benefico a breve termine per i pazienti.
Emiplegia Alternante dell’Infanzia: prima malattia esaminata in partnership
L’Emiplegia Alternante dell’Infanzia (AHC) sarà la prima malattia esaminata in partnership. “Unravel Biosciences” utilizzerà tecnologie di sequenziamento di ultima generazione per l’analisi dei trascrittomi e la loro quantificazione, partendo dai modelli murini selezionati nei “Laboratori Jackson” portatori delle mutazioni statisticamente più diffuse del gene ATP1A3, principale causa della sindrome. I risultati verranno analizzati mediante la piattaforma BioNAV™ al fine di scoprire dei promettenti candidati terapeutici che saranno testati sui modelli preclinici dei “Laboratori Jackson” per valutarne l’efficacia e determinare i dosaggi ottimali per i test clinici.
Questo lavoro innovativo si ritiene possa suscitare l’interesse da parte delle aziende biotecnologiche e farmaceutiche per sostenere i programmi per lo sviluppo di nuovi farmaci.